Klinische Interventie Studies

Lopende klinische interventie studies

Deelname nog mogelijk
Mocht u vragen hebben kunt u contact opnemen: duchenne@lumc.nl


SIDEROS
Een fase 3 studie die ten doel heeft om de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij jongens en jonge mannen met Duchenne spierdystrofie vertragen met behulp van het onderzoeksmiddel genaamd Idebenone.
Huidige status : De inclusie in het LUMC en het Radboudumc is lopende. Voor de hele studie zullen minimaal 266 Duchenne patiënten verspreid over verschillende ziekenhuizen in de VS en Europa geïncludeerd worden. 
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02814019

GIVINOSTAT
Een fase 3 studie waarbij onderzocht wordt hoe goed het onderzoeksmiddel givinostat werkt bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie in vergelijking met placebo en of het veilig kan worden gebruikt. Een placebo ziet hetzelfde uit als het onderzoeksmiddel maar is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Givinostat zou mogelijk het spierherstel bevorderen en de vervetting en fibrosering van de spieren verminderen. Het is nog niet bekend of dit ook zal leiden tot een verbetering van de spierfunctie.
Huidige status : De inclusie in het LUMC en het Radboudumc is lopende. Dit onderzoek wordt uitgevoerd in ongeveer 40 onderzoekscentra in Europa en Noord-Amerika en er doen ongeveer 192 jongens met Duchenne mee in de leeftijd van 6 jaar of ouder. In Nederland zullen ongeveer 10 patiënten meedoen. 
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02851797


Afgeronde klinische interventie studies

Deelname niet meer mogelijk


DELOS
Een fase 3, placebo gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van het onderzoeksmiddel idebenone op longfunctie, motoriek, spiekracht en kwaliteit van het leven in jongens met Duchenne spierdystrofie te adresseren. Idebenone (of placebo) wordt 3x dagelijks tijdens het nuttigen van eten oraal tot zich genomen, 52 weken lang
Resultaten: Idebenone is veilig en goed verdraagzaam. Idebenone lijkt met name de longfunctie te verbeteren. O.a. de test die de maximale uitademing piek meet laat een significant positief effect zien. De resultaten zijn gepubliceerd in dit artikel
www.clinicaltrials.gov/show/NCT01027884


TADALAFIL
Een fase 3, placebo gecontroleerde studie om te onderzoeken of tadalafil de vermindering in loopvaardigheid van jongens met Duchenne spierdystrofie kan vertragen. Daarnaast wordt de veiligheid en eventuele bijwerkingen in kaart gebracht. Tadalafil of placebo wordt 1x daags oraal genuttigd, 48 weken lang. Na deze 48 weken kunnen alle deelnemers meedoen met de vervolg studie, waarbij alle deelnemers tadalafil zullen slikken
Resultaten: Aanwezig
www.clinicaltrials.gov/show/NCT01865084


EXON 44 Skip
Een fase I/II studie waarbij PRO044 gedurende 5 weken, in verschillende doses via subcutane of intraveneuze toediening bij jongens met Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) zijn toegediend
Resultaten: De eerste resultaten tonen aan dat de studie medicatie veilig en tolerabel zijn. Verder vertonen 15 van de 22 deelnemers verhoogde dystrofine niveaus in de spieren
www.clinicaltrials.gov/show/NCT01037309


EXON 44 Skip- vervolg studie
Open label, vervolg studie om de veiligheid en de effectiviteit van PRO044 in jongens met DMD na langdurig gebruik te adresseren. PRO044 wordt subcutaan of intraveneus gedurende 48 weken toegediend
Resultaten: Niet aanwezig
www.clinicaltrials.gov/show/NCT02329769


EXON 45 Skip
Open label studie om de veiligheid en de effectiviteit van PRO045 in jongens met DMD na langdurig gebruik te adresseren. PRO045 wordt subcutaan in verschillende dosis gedurende 48 weken toegediend
Resultaten: studie is vroegtijdig gestopt
www.clinicaltrials.gov/show/NCT01826474


EXON 51 Skip
Een open label, vervolg studie om de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van GSK2402968 (exon skip 51) na langdurige gebruik in jongens met DMD te adresseren 
Resultaten: Studie is vroegtijdig gestopt
www.clinicaltrials.gov/show/NCT01480245


EXON 51 Skip-vervolg
Een fase 3, open-label vervolg studie om de veiligheid en effectiviteit van drisapersen (exon 51 skip) in jongens met DMD te adresseren. Drisapersen wordt subcutaan of intraveneus toegediend.
Resultaten: Studie is vroegtijdig gestopt
www.clinicaltrials.gov/show/NCT02636686


EXON 53 Skip
Een fase 1/2 open label dosis studie om de veiligheid en de effectiviteit van PRO053 in jongens met DMD na langdurig gebruik te adresseren. PRO053 wordt subcutaan in verschillende dosis gedurende 48 weken toegediend
Resultaten: www.clinicaltrials.gov/show/NCT01957059

 

Algemene Informatie over Exon Skipping:
Exon skipping is een therapie wat ontwikkeld is om een exon in het gemuteerde (ofwel onleesbare) dystrofine molecule te skippen. Het skippen van een specifiek exon resulteert in een leesbare code waardoor er een deels functioneel dystrofine eiwit genereert kan worden.

Zie hier verdere algemene informatie over dit onderwerp.