Blog: Hoe je soms beter in Griekenland kunt wonen dan in Engeland

14 januari 2016• BLOG

Voorlopige goedkeuring van een medicijn lijkt dé oplossing voor ernstig zieke patiënten die niet kunnen wachten op definitieve toelating. Maar Europese landen voeren niet allemaal hetzelfde beleid.

Helaas biedt voorlopige toegang tot een medicijn niet voor iedereen soelaas, legt Annemieke Aartsma-Rus uit

Het ontwikkelen van geneesmiddelen is geen sinecure. Officiële instanties als de European Medicines Agency (EMA) evalueren of een medicijn werkt en wegen de positieve effecten af tegen de risico’s en bijwerkingen. Die instanties hebben informatie nodig, data die verzameld zijn door klinische studies waarin het nieuwe te testen medicijn in een gecontroleerde setting is geëvalueerd in een geselecteerde groep patienten. Het is de bedoeling dat die studies groot genoeg zijn om betrouwbare data te produceren.

Voor zeldzame ziektes is dit niet altijd mogelijk, simpelweg omdat de ziektes zeldzaam zijn en de patiëntenaantallen dus beperkt. Maar juist voor zeldzame ziektes zijn vaak geen medicijnen beschikbaar en is het zaak dat het proces van evaluatie en eventuele goedkeuring zo efficiënt en snel mogelijk verloopt. De regelgevende instanties onderkennen dit en er zijn mechanismes om het proces te versoepelen. 

Voorwaardelijke goedkeuring

Zo kent Europa een voorwaardelijke goedkeuring (conditional marketing authorisation) door de EMA. Hiervoor komen alleen medicijnen in aanmerking die worden ontwikkeld voor ernstige, levensbedreigende ziektes waar nog geen medicijn voor is. De aangeleverde data moeten voldoende zijn om te kunnen vaststellen dat het testmedicijn effectief is en veilig. De aanvullende data die normaliter nodig zouden zijn voor goedkeuring, kunnen later worden vergaard, nadat het medicijn op de markt is gebracht. Op deze manier hebben patiënten eerder toegang tot de medicijnen.

In theorie klinkt dit aantrekkelijk – de vraag is of het ook werkt in de praktijk. Helaas is het antwoord vaak neen. Of beter gezegd, niet overal. Zie het voorbeeld van Duchenne spierdystrofie, een progressieve, erfelijke spierziekte die leidt tot stelselmatig verlies van spierfunctie, waardoor patiënten vroegtijdig overlijden, meestal rond hun dertigste. 

Verhuizen vanwege medicijn

In augustus 2014 is een medicijn dat geschikt is voor patiënten met een bepaalde genetische mutatie (13 % van alle patiënten), voorwaardelijk goedgekeurd. Nu, meer dan een jaar later, is het medicijn op de markt in Denemarken, Duitsland, Oostenrijk en Noorwegen. Dit leidt uiteraard tot grote frustratie bij ouders van patiënten in andere Europese landen, waar sommige ouders zelfs overwegen om te verhuizen naar een land waar het medicijn al wel beschikbaar is. 

Deze scheve verdeling heeft verschillende oorzaken. Waar goedkeuring voor medicijnen van zeldzame ziektes in Europa (dat wil zeggen landen in de Europese Unie plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein) centraal geregeld is via de EMA, moet het op de markt brengen van medicijnen voor ieder land individueel gebeuren. De procedures hiervoor verschillen per land en nemen meestal veel tijd in beslag – tijd die deze patiënten niet hebben. Het goedgekeurde medicijn is geen geneesmiddel; het vertraagt het ziektebeloop, maar de spierfunctie die patiënten hebben verloren komt niet terug. In sommige landen kunnen patiënten het medicijn via een speciale pot geld al vergoed krijgen terwijl de officiële procedure nog gaande is. Landen die hiervoor geld opzij gezet hebben zijn Frankrijk, Italië, delen van Spanje en Griekenland (!).

Verschillende eisen

Verschillende landen stellen ook verschillende eisen aan een medicijn. Terwijl het in Duitsland, Denemarken, Oostenrijk en Noorwegen wordt vergoed, heeft het Engelse National Institute for Health and Care Excellence (NICE) te kennen gegeven het middel niet te vergoeden, daar de data niet overtuigend zijn. Als het centrale orgaan de data goed genoeg vindt voor voorwaardelijke goedkeuring, maar het nationale zorgsysteem vindt ze niet goed genoeg om ze te vergoeden, dan werkt het mechanisme van voorwaardelijk goedkeuren natuurlijk niet. Op deze manier krijgen patiënten alsnog niet eerder toegang tot nieuwe medicijnen.

Ik heb nog een belangrijke factor niet genoemd: de kosten. Bij het goedkeuren van medicijnen wordt de prijs niet in ogenschouw genomen … en medicijnen voor zeldzame ziektes zijn over het algemeen zeer prijzig. Dit medicijn voor Duchenne vormt geen uitzondering – de kosten verschillen in de Europese landen, maar het is overal duur (een getal met vijf nullen). 

Op Europees niveau regelen

Er gaan stemmen op om het op de markt brengen van medicijnen voor zeldzame ziektes, net als de goedkeuring, centraal te regelen op Europees niveau. Dit zou het proces versoepelen en zou er zeker toe leiden dat patiënten sneller toegang hebben tot medicijnen na goedkeuring. Als dit ooit gebeurt, dan zeker niet op korte termijn. Tot die tijd zal het per medicijn verschillen waar en wanneer het op de markt komt en kun je als Duchenne-patiënt die in aanmerking komt voor behandeling met het beschreven medicijn dus beter in Griekenland wonen dan in Engeland. 

Wilt u op de hoogte blijven van de laatste ontwikkelingen bij het LUMC?
Abonneer u dan op onze tweewekelijkse nieuwsbrief of neem een abonnement op het LUMC Magazine.