Zeldzame Ziektedag

Zeldzame ziektes behandelen: ‘Leverperfusie bij patiënten met uitgezaaid oogmelanoom wordt alleen in het LUMC gegeven’

28 februari 2023
leestijd
Wist je dat 20% van alle kankers zeldzaam is? Oogmelanoom is daar één van. Patiënten met deze tumor komen vanuit het hele land naar het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Hier ondergaan patiënten met uitzaaiingen een ingenieuze behandeling: het doorspoelen van de lever met chemotherapie. Door dit medicijn daarna uit het bloed te filteren zijn er veel minder bijwerkingen. Op Zeldzame Ziektedag vertellen onze artsen over deze therapie en hun continue zoektocht naar betere behandelopties.

Oogmelanoom wordt maar bij zo’n 200 tot 250 patiënten per jaar vastgesteld. Een zeldzame tumor dus. Maar niet in het LUMC. Hier zien onze artsen bijna dagelijks oogmelanoompatiënten. “De afdelingen Oogheelkunde en Medische Oncologie zijn gespecialiseerd in dit type tumor en behandelen het grootste deel van de patiënten in Nederland”, vertelt Ellen Kapiteijn, internist-oncoloog. Zij ziet voornamelijk oogmelanoompatiënten met uitzaaiingen. “En dat zijn er helaas meer dan de helft.”

Bijwerkingen beperken

Voor een nog onduidelijke reden zaait oogmelanoom bijna altijd uit naar de lever. “Daarom bieden we sinds 2014 een levergerichte therapie aan, de leverperfusie, die alleen hier in Leiden wordt gegeven”, zegt Kapiteijn. De lever wordt dan doorgespoeld met chemotherapie. “Aan de achterkant van de lever wordt het bloed met de chemotherapie opgevangen en via een pompje getransporteerd naar een filter dat het medicijn eruit haalt”, vertelt interventie-radioloog Mark Burgmans. “Dit schone bloed geven we dan weer terug aan de patiënt.” Op deze manier krijgt de patiënt minder chemotherapie in de rest van het lichaam waardoor bijwerkingen worden beperkt. Burgmans: “Ook kunnen we door deze techniek een hogere dosis chemotherapie geven.” 

Uitzaaiingen buiten lever tegengaan

De meeste patiënten ondergaan 2 keer een leverperfusie, met een tussenperiode van 6 tot 8 weken. “En dat laat fraaie resultaten zien”, zegt Kapiteijn. “We zien bij 60 tot 70% van de patiënten leveruitzaaiingen krimpen.” Toch krijgt zo’n driekwart van de patiënten daarna nog uitzaaiingen buiten de lever. Om ook voor deze groep patiënten de uitkomsten te verbeteren zijn Kapiteijn en Burgmans de zogenoemde CHOPIN-studie gestart. “Hierin kijken we of leverperfusie in combinatie met immuuntherapie de kans op uitzaaiingen buiten de lever vermindert.”

Immuuntherapie werkt vaak niet goed bij leveruitzaaiingen van oogmelanoom omdat het immuunsysteem in dit orgaan plaatselijk wordt onderdrukt. Hierdoor kan de immuuntherapie niet goed zijn werk doen. Maar buiten de lever laat deze therapie betere resultaten zien. In de CHOPIN-studie worden de leveruitzaaiingen met leverperfusie te lijf gegaan en de immuuntherapie is bedoeld voor de uitzaaiingen buiten de lever. Tot nu toe zijn er 40 patiënten behandeld en de eerste resultaten worden binnenkort geanalyseerd.

Aandacht voor kwaliteit van leven

Het verminderen en krimpen van uitzaaiingen is uiteraard een belangrijke uitkomstmaat. Maar de artsen hechten ook veel waarde aan de kwaliteit van leven van de patiënten. “Daarom laten we oogmelanoompatiënten een vragenlijst invullen. Daaruit blijkt dat ze leverperfusie over het algemeen goed doorstaan”, zegt Burgmans. Zoals te verwachten, daalt de kwaliteit van leven na de behandeling, maar Burgmans en Kapiteijn zien dat dit snel weer herstelt. “Mensen ervaren maar kortdurend hinder van de behandeling, en dat is heel positief.”

Leverperfusie lijkt dus een effectieve kankerbehandeling. Kan het dan niet ook voor andere kankers ingezet worden? “Dat is nog maar de vraag”, zegt Kapiteijn. “Op dit moment wordt leverperfusie nog maar met één soort chemotherapie gedaan. Dus dat moet maar net de chemotherapie zijn die ook voor andere kankersoorten geschikt is. Verder zien we bij andere tumorsoorten vaak meerdere uitzaaiingen buiten de lever, dan is een leverperfusie niet de juiste behandeling.”

De zoektocht gaat door

In een kleine tien jaar zijn er voor oogmelanoompatiënten meer behandelopties beschikbaar gekomen. En hopelijk bewijst de CHOPIN-studie dat de combinatie van leverperfusie en immuuntherapie de overlevingskansen van oogmelanoompatiënten met uitzaaiingen nog meer verbetert. Maar dat betekent niet dat Kapiteijn en Burgmans achterover kunnen leunen. “We zijn altijd op zoek naar manieren hoe het beter kan. Zo doen we ook mee aan internationale studies naar nieuwe geneesmiddelen”, zegt Kapiteijn. “We boeken winst, maar er is nog een lange weg te gaan”, besluit Burgmans.

Onze zorg voor zeldzame ziektes

Expertisecentra Zeldzame Aandoeningen

Bij een zeldzame ziekte is de juiste zorg op maat op de juiste plek nodig. Helaas kan niet elk ziekenhuis dat bieden. Door het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport worden daarom expertisecentra voor zeldzame aandoeningen getoetst en erkend. Het LUMC telt 37 erkende expertisecentra zeldzame aandoeningen. Patiënten krijgen binnen deze centra toegang tot de specialistische zorg die zij nodig hebben. Daarnaast zijn zorg en onderzoek sterk met elkaar verbonden binnen deze centra. Verder zijn er ook virtuele kennisnetwerken op Europees niveau voor zeldzame ziekten, de Europese Referentie Netwerken (ERNs). Het LUMC neemt deel aan 14 van deze ERNs.

Lees meer over onze expertisecentra