Blauwdruk voor toekomstige medische besluitvorming

Onderzoekers komen met beslismodel voor bloedplaatjestransfusie bij te vroeg geboren baby's

16 september 2025
leestijd
Bijna een derde van de te vroeg geboren baby’s heeft een ernstig tekort aan bloedplaatjes. Een bloedplaatjestransfusie kan levensreddend zijn, maar óók averechts werken. LUMC-onderzoekers hebben een beslismodel ontwikkeld dat per baby voorspelt of een transfusie zinvol is. De studie is belangrijk voor de zorg van pasgeborenen, maar laat ook zien hoe medische gegevens en slimme onderzoeksmethoden kunnen helpen om zorg in het algemeen beter en meer op de persoon af te stemmen.

Staand (v.l.n.r.): Anske van der Bom, Ilaria Prosepe, Nan van Geloven. Zittend (v.l.n.r.): Enrico Lopriore, Hilde van der Staaij, Camila Caram-Deelder.

De studie is gepubliceerd in het toonaangevende wetenschappelijke tijdschrift JAMA.

Bloedplaatjes zijn kleine deeltjes in het bloed en onmisbaar voor de stolling van bloed. Een tekort aan bloedplaatjes kan leiden tot ernstige bloedingen. Daarom krijgen te vroeg geboren baby’s soms preventief een transfusie, nog vóórdat een bloeding heeft plaatsgevonden.

Eerder onderzoek heeft laten zien dat het geven van bloedplaatjes via een transfusie niet altijd verstandig is. Baby’s die een transfusie kregen bij een waarde van 50 miljard bloedplaatjes per liter bloed (50×10⁹/L) hadden door die transfusie juist méér kans op ernstige bloedingen of overlijden. Daarom is  de internationale richtlijn nu om pas een preventieve transfusie te geven bij een waarde onder de 25×10⁹/L.

"Tot nu toe was alleen bewezen dat het in sommige omstandigheden níét goed is om bloedplaatjes te geven", zegt arts-onderzoeker en promovendus Hilde van der Staaij* van de afdeling Neonatologie van het LUMC. "Maar wanneer het wél een goed moment is, dat was nog nooit wetenschappelijk aangetoond."
[De tekst gaat door onder het blok]

Een model dat per kind de risico's voorspelt

De onderzoekers ontwikkelden een beslismodel dat per baby, per moment, het risico op ernstige bloedingen of overlijden berekent. Wat dit model uniek maakt, is dat het causaal voorspelt. Dit betekent dat het voorspelt wat er gaat gebeuren als een arts een medische handeling uitvoert. In dit geval berekent en vergelijkt het model de risico's van twee scenario's:

  • Wél een bloedplaatjestransfusie (binnen 6 uur)
  • Géén bloedplaatjestransfusie (in de eerste 3 dagen)

Het model kijkt niet alleen naar het aantal bloedplaatjes, maar naar een combinatie van medische factoren, zoals:

  • Zwangerschapsduur
  • Groeiachterstand in de baarmoeder
  • Leeftijd sinds de geboorte
  • Het aantal eerdere bloedplaatjestransfusies
  • Of een baby aan de beademing ligt
  • Of er sprake is van sepsis of een darmontsteking
  • Of het kind hart- of bloeddrukmedicatie krijgt
  • En hoelang al sprake is van een ernstig bloedplaatjestekort

"Het is niet één factor die bepaalt of een transfusie helpt, het gaat om de combinatie", zegt Van der Staaij. "Een baby die aan de beademing ligt en een infectie heeft, heeft een ander risico dan een baby die alleen klein is, maar verder stabiel."

Wanneer de toestand van de baby verandert, gaat het model opnieuw rekenen. Zo voorspelt het model steeds opnieuw wat het effect van een transfusie zou zijn. Ook dit maakt het model bijzonder. "Je kunt het model op ieder moment opnieuw raadplegen", zegt Van der Staaij.

Model succesvol getest

Het model is ontwikkeld met data van meer dan duizend te vroeg geboren baby's (zwangerschapsduur tot 34 weken), die in de periode 2017-2021 waren opgenomen op neonatale intensive care units (NICU's) in Nederland, Stockholm en Berlijn. Deze samenwerking is mede tot stand gekomen vanuit het Neonatologie Netwerk Nederland (N3), een landelijk onderzoeksnetwerk van alle Nederlandse NICU’s, en het internationale Neonatal Transfusion Network (NTN), een multidisciplinair onderzoeksnetwerk op het gebied van transfusies voor te vroeg geboren baby’s.

Om het model vervolgens te testen (valideren), gebruikten de onderzoekers data uit hun eerdere nationale studie van ruim 600 te vroeg geboren baby’s, die tussen 2010 en 2015 op één van de zeven NICU's in Nederland lagen. Om de twee uur werden alle beschikbare data van de baby geüpdatet in het beslismodel. Dat werkte daarna uit wat de theoretische kansen zouden zijn als de baby een transfusie zou krijgen of niet. Deze voorspelde kansen bleken uiteindelijk goed overeen te komen met de daadwerkelijke (geobserveerde) uitkomsten van deze baby's.

Niet alleen voor baby's

Hoewel het model is ontwikkeld voor te vroeg geboren baby's, is de methode volgens de onderzoekers veel breder toepasbaar. In de studie laten zij zien hoe je met goede gegevens en slimme onderzoeksmethoden risico's kunt voorspellen bij verschillende behandelingen, niet alleen bij pasgeborenen, maar ook bij andere medische keuzes.

Van der Staaij: "Onze studie werkt als een handleiding die laat zien hoe je actiegericht kunt voorspellen en welke stappen je daarbij moet volgen." Collega-wetenschappers wereldwijd kunnen hiermee aan de slag. Dit past bij de principes van open science: het openbaar delen van kennis en het geven van transparantie.

Een voorbeeld voor de toekomst

Het model is succesvol getest, maar volgens Van der Staaij nog niet klaar voor gebruik in de praktijk. "Het is een eerste stap. Vervolgonderzoek is nodig om te bepalen bij welk risiconiveau een transfusie wel of niet gegeven moet worden. Ook moet worden aangetoond dat het model echt leidt tot betere zorg en tot minder bloedingen en overlijdens. Dit benadrukken de onderzoekers ook in hun studie. Tot die tijd blijft het advies om pas een bloedplaatjestransfusie te geven bij een waarde onder de '25', zoals de internationale richtlijn voorschrijft.

Slimme koppen bij elkaar steken

Het LUMC doet in samenwerking met Sanquin Research al jaren onderzoek naar bloedtransfusies en hoe je kunt leren van medische data. Dankzij die ervaring, een zelfontwikkelde rekenmethode en de beschikbaarheid van gedetailleerde data op de NICU kon een nieuw model worden ontwikkeld. . "Deze studie komt niet uit de lucht vallen. We hebben hier jarenlang naar toegewerkt. Nu komt alles samen", zegt Van der Staaij.

Het onderzoek laat zien wat mogelijk is als je goede medische data combineert met slimme onderzoeksmethoden en samenwerkt met ziekenhuizen in binnen- en buitenland. Zo ontstaat zorg die beter aansluit op de persoonlijke situatie van een patiënt. Nu voor baby's op de NICU, en in de toekomst voor veel meer mensen.

* Hilde van der Staaij had ten tijde van haar promotieonderzoek ook een aanstelling bij Sanquin.

Deze studie is een samenwerking tussen:

De afdelingen Klinische Epidemiologie (Anske van der Bom, Camila Caram-Deelder), Biomedical Data Sciences, sectie Medische Statistiek (Nan van Geloven, Ilaria Prosepe) en de NICU’s van het LUMC (Enrico Lopriore, Hilde van der Staaij), Amsterdam UMC (Wes Onland, Sandra Prins), Erasmus MC (Florian Cassel), Isala Klinieken (Esther d’Haens), Maastricht UMC+ (Elke van Westering-Kroon), Máxima MC (Peter Andriessen) , Radboudumc (Sabine Vrancken), UMC Groningen (Christian Hulzebos), UMC Utrecht (Daniel Vijlbrief), Charité Universitätsmedizin Berlijn (Christof Dame) en Karolinska Instituut Stockholm (Emöke Deschmann); London School of Hygiene & Tropical Medicine (Ruth Keogh) en Sanquin Research (Suzanne Fustolo-Gunnink, Karin Fijnvandraat)

Strategie-Banner-Samen in zorg, onderzoek en onderwijs.png