Blog: Het nut van een fictief medicijn

12 april 2018• BLOG

Op dit moment ben ik bezig met het verzinnen van onderzoeksresultaten van een fictief medicijn. Schrik niet, het is niet voor een wetenschappelijke publicatie, maar voor een summerschool die ik mede-organiseer. Mijn doel? Deelnemers bewuster laten omgaan met onderzoek naar nieuwe medicijnen.

Deze summerschool wordt georganiseerd vanuit Newcastle University en het LUMC en is bedoeld voor artsen en wetenschappers die zich bezighouden met met spierziektes. Het centrale thema van de aankomende editie in juli in Newcastle is het ontwikkelen van nieuwe behandelmethodes voor spierziektes en het betrekken van patiënten bij deze processen.

Input van patiënten onontbeerlijk

Voordat een nieuw medicijn op de markt kan komen, moet het uiteraard uitvoerig worden getest. Werkt het? En is het veilig? Bij beide vragen is input van patiënten onontbeerlijk. Nagaan of een mogelijk medicijn werkt is namelijk minder eenduidig dan je zou denken. Patienten met spierziektes hebben vaak meerdere symptomen. Denk naast de langzame afname van spierfunctie bijvoorbeeld aan vermoeidheid en spierkramp. De meeste medicijnen zullen slechts aangrijpen op een of een deel van de symptomen. Of patiënten daar wat aan hebben kan alleen worden ingevuld door de patiënten zelf. 

Een beroemd voorbeeld van hoe het fout kan gaan is een medicijn dat werd ontwikkeld om pijn te verminderen voor patienten die last hadden van pijn en jeuk. De pijn werd inderdaad minder, maar de patiënten hadden door de verminderde pijn juist méér last van de jeuk. En de jeuk was altijd al vervelender dan de pijn. Een inschattingsfoutje van de medicijnontwikkelaars en artsen, die hier vooraf niet naar hadden gevraagd.

Addertjes onder het gras

Terug naar de verzonnen resultaten van mijn nepmedicijn. Ik heb deze nodig voor een sessie waarin de deelnemers zich buigen over een zeer veelbelovend fictief medicijn voor een spierziekte. Het is al op de markt voor een andere ziekte en in diermodellen voor spierziekten zien de resultaten er veelbelovend uit. Zo snel mogelijk gaan testen bij patiënten zou je denken.

Uiteraard zitten er wat addertjes onder het gras. Naarmate een spierziekte vordert wordt spierweefsel vervangen door littekenweefsel. In de gegevens over muismodellen wordt gesproken over een afname van 33% van het littekenweefsel. In absolute getallen blijkt dit echter te gaan om een zeer klein verschil: van 3% bij niet-behandelde dieren naar 2% bij behandelde dieren. Die 33% lijkt dus meer dan het is!

Verder gaat het om een eerste experiment en zijn er nog geen validatiestappen ondernomen. Ten slotte wordt het middel momenteel gebruikt voor ouderen, terwijl het nu voor kinderen met spierziekten gebruikt moet worden. Data over veiligheid in kinderen zijn er nog niet en plannen om dit te onderzoeken heeft het niet-bestaande bedrijf niet.

Niet onmiddellijk testen in de kliniek

Hoewel dit een fictief voorbeeld is, is het wel gestoeld op waarheid. Ik heb al eerder geblogd over het feit dat medicijnen soms te snel worden getest in klinische studies. Hopelijk is het oordeel van de deelnemers van de summerschool dat dit middel niet onmiddelijk moet worden getest in patiënten, maar dat eerst nog een aantal zaken beter moet worden uitgezocht. Mijn fictieve medicijn zal de kliniek niet halen, maar hopelijk zorgt deze oefening er wel voor dat de deelnemers bewuster omgaan met hun eigen onderzoek en dat van anderen. 

Annemieke Aartsma-Rus is hoogleraar Translationele Genetica. Ze houdt zich intensief bezig met het zoeken naar nieuwe therapieën voor Duchenne spierdystrofie

Wilt u op de hoogte blijven van de laatste ontwikkelingen bij het LUMC?
Abonneer u dan op onze tweewekelijkse nieuwsbrief of neem een abonnement op het LUMC Magazine.