Promotie: Betere behandeling tegen zeldzame bloedziekte bij baby’s

21 april 2022• NIEUWSBERICHT

Als enige ziekenhuis in Nederland behandelt het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) kinderen met ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HZFP). Arts-onderzoeker Isabelle Ree evalueerde de huidige behandelingen tegen deze bloedziekte, om ze daarmee verder te verbeteren. Dinsdag 26 april 2022 verdedigt zij haar proefschrift.

Het onderzoek van Ree richtte zich op verschillende aspecten van behandelingen tegen HZFP. Dat is een bloedziekte die veroorzaakt wordt doordat de bloedgroepen van moeder en kind niet goed samengaan. “Bij deze ziekte vallen antistoffen in het bloed van de moeder de rode bloedcellen van haar ongeboren kind aan”, vertelt ze. “Die gaan daardoor kapot, wat leidt tot bloedarmoede bij het kind.” 

Bloedtransfusie

De bloedarmoede wordt in ernstige gevallen behandeld met een bloedtransfusie. Bij ongeboren kinderen moet daarvoor de navelstreng aangeprikt worden: “dat klinkt gevaarlijk, maar omdat het LUMC het enige ziekenhuis is dat dit doet, zijn we er écht goed in”, stelt Ree. “Het controletraject tijdens de zwangerschap en mogelijke transfusies zijn voor de ouders erg zwaar; die moeten vaak van ver komen. En hoewel het meestal bij één bloedtransfusie blijft, hebben we ook kinderen gehad die er zés moesten ondergaan.” 

Ree onderzocht onder andere of de stof EPO – bekend van de prestatieverhogende werking – een mogelijke nieuwe behandeling kan zijn voor bloedarmoede bij HZFP. “EPO wordt van nature in je lichaam geproduceerd en zorgt ervoor dat je nieuwe rode bloedcellen aanmaakt. Dat maakt het interessant als een mogelijk middel om bloedtransfusies overbodig te maken. De resultaten van dat deel van het onderzoek gaan we echter nu pas bekijken, en staan dus helaas niet in mijn proefschrift”, zegt Ree. 

Behandeling op maat

Ree keek daarnaast of het verloop van de bloedziekte na de geboorte beter te voorspellen valt. “Het doel is een model te ontwikkelen dat met factoren zoals de bloedgroep, geslacht, zwangerschapsduur en bepaalde genetische informatie kan inschatten hoe ernstig de ziekte zich zal uiten, om daarmee de controles en behandelingen precies passend te maken op de behoeftes van ieder kind. Dan weten ouders en behandelaren veel beter waar ze aan toe zijn en wat er verwacht kan worden na de geboorte van deze kinderen.” 

Voor haar onderzoek zocht ze ook uit hoe het nu gaat met de kinderen die jaren geleden zijn behandeld tegen de aandoening. Haar conclusie: “Daarmee gaat het eigenlijk heel goed, die laten over het algemeen een hele normale ontwikkeling zien!”

Succesverhaal

In de afgelopen decennia veranderde HZFP van een onbehandelbare aandoening in een zeldzame en goed behandelbare ziekte. Ree: “Alle zwangere vrouwen worden in Nederland op het risico voor deze ziekte gescreend, een deel wordt ertegen gevaccineerd en anderen worden nauwlettend in de gaten gehouden. Ik heb voor ogen dat dit ziektebeeld in de toekomst helemaal voorkomen kan worden.” 

Na haar promotie wil Ree zich specialiseren tot kinderarts.