Medische mijlpaal: LUMC behandelt eerste Nederlandse patiënt met CAR-T-celtherapie voor auto-immuunziekte
v.l.n.r: Hendrik Veelken, Rosa de Groot, Hans Ulrich Scherer, Pauline Meij en Tom Huizinga
&width=710&height=710)
Van kanker naar auto-immuunziekten
CAR-T-celtherapie is een veelbelovende behandeling voor patiënten met auto-immuunziekten. In buitenlandse centra zijn recent in kleine aantallen patiënten indrukwekkende effecten gezien, met mogelijk zelfs genezing als gevolg. In Nederland wordt CAR-T-celtherapie momenteel enkel toegepast in de kankerzorg maar nog niet bij auto-immuunziekten.
[De tekst gaat verder onder het informatieblok]
Dat komt omdat er nog geen grootschalige studies zijn uitgevoerd. Deze zijn in Nederland nog in de beginfase. Ook bestaan nog geen landelijke regelingen en is er geen vergoeding voor de behandeling. Toch is er nu in het landelijk expertisecentrum voor neurologische lupus in het LUMC een patiënt behandeld met CAR-T-celtherapie.
Professor Hans Ulrich Scherer, hoogleraar reumatologie legt uit hoe dat mogelijk was: "Om deze innovatieve behandeling te kunnen geven, heeft het LUMC toestemming gekregen van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd om éénmalig CAR-T-celtherapie toe te passen bij een patiënt met een zeer ernstige vorm van neurologische lupus." Bij deze auto-immuunziekte functioneert het immuunsysteem niet goed. Normaal gesproken helpen een bepaald type witte bloedcellen, genaamd B-cellen, bij het bestrijden van infecties. Dat doen ze door antistoffen te maken tegen schadelijke bacteriën, virussen en schimmels. Maar soms maken bepaalde B-cellen, auto-reactieve B-cellen genoemd, per ongeluk antistoffen tegen gezonde lichaamscellen en eiwitten aanwezig in ons lichaam. Deze worden autoantistoffen genoemd. Het immuunsysteem valt dus het eigen lichaam aan, wat leidt tot ontstekingen en schade aan organen en weefsels.
Patiënten met auto-reactieve B-cellen worden vaak behandeld met een vorm van immuuntherapie die B-cellen herkent en vernietigt. Scherer: "Deze behandeling is effectief in het vernietigen van B-cellen, inclusief auto-reactieve B-cellen, in het bloed. Maar de huidige therapie kan onvoldoende doordringen in weefsels zoals spieren, pezen, bindweefsel, beenmerg en organen. Omdat niet alle auto-reactieve B-cellen worden verwijderd is de therapie niet altijd even succesvol en keert de ziekte vaak terug zodra deze cellen weer in voldoende aantallen aanwezig zijn. Een mogelijke oplossing ligt in CAR-T-cellen, omdat die wél kunnen doordringen in weefsels en organen. Dankzij de uitgebreide kennis, expertise en faciliteiten beschikt het LUMC over alle middelen om CAR-T-celtherapie veilig toe te passen bij patiënten met auto-immuunziekten waar auto-reactieve B-cellen een belangrijke rol in spelen."
Investeren in CAR-T-celtherapie
Het LUMC focust zich al decennia op celtherapie als onderdeel van zijn strategische koers. Door ruime investeringen beschikt het LUMC over een productiefaciliteit, het Centrum voor Cel- en Gentherapie, waarin onderzoekers onder andere zelf CAR-T-cellen ontwikkelen. Doordat deze cellen in het LUMC worden geproduceerd, wordt de tijd tussen het afnemen van bloed bij de patiënt en het teruggeven van de CAR-T-cellen aanzienlijk verkort. Daarnaast is er de afgelopen jaren veel kennis en expertise opgedaan op het gebied van CAR-T-celtherapie, zowel in de kliniek als in het laboratorium.
Professor Hendrik Veelken, afdelingshoofd hematologie, legt uit wat deze aanpak heeft opgeleverd: "Artsen, verpleegkundigen, wetenschappers en analisten hebben door hun jarenlange ervaring veel specialistische kennis opgedaan. Onze collega's weten precies hoe ze deze behandeling veilig en effectief kunnen toepassen en zijn experts op het gebied van wet- en regelgeving. Dankzij de uitgebreide kennis die we de afgelopen jaren in de kankerzorg hebben opgebouwd, hebben we de eerste stappen kunnen zetten in het toepassen van CAR-T-celtherapie bij auto-immuunziekten."
Eerste patiënt in Nederland
De patiënt heeft in februari de CAR-T-celtherapie ontvangen en maakt het goed. Er worden geen autoantistoffen meer aangetroffen en de patiënt kon stoppen met de behandeling met afweerremmers. Ook is er lichamelijke verbetering te zien bij de patiënt en is de zwelling in zijn ruggenmerg duidelijk afgenomen. Hij kan weer bepaalde spieren gebruiken in zijn romp die voor de behandeling niet functioneerden.
"We hebben een nauwe samenwerking opgebouwd tussen hematologen en reumatologen in het LUMC. Hierdoor konden wij deze belangrijke eerste stap zetten in de toepassing van CAR-T-celtherapie bij auto-immuunziekten. Toch zal het nog geruime tijd duren voordat deze behandeling standaard wordt ingezet. Het LUMC blijft pionieren met als doel deze innovatieve therapie op termijn te introduceren in klinische studies. Dergelijke studies zijn cruciaal om wetenschappelijk aan te tonen dat CAR-T-celtherapie effectief en veilig is voor de behandeling van auto-immuunziekten", aldus Scherer.
Meer informatie:
&width=710&height=710)
&width=710&height=710)