Eerste patiënt behandeld in nieuwe fase van veelbelovend type 1 diabetes-onderzoek

Bij type 1 diabetes (T1D) valt het afweersysteem van het lichaam de cellen aan die insuline maken in de alvleesklier. Daardoor kan het lichaam zelf niet genoeg insuline meer aanmaken. Patiënten moeten daarom insuline spuiten om hun bloedsuiker op peil te houden.

Deze nieuwe therapie die in het LUMC ontwikkeld is, moet ervoor zorgen dat het afweersysteem de insulinemakende cellen met rust laat, zodat het lichaam zelf insuline kan blijven aanmaken.

Cellen aangepast in het laboratorium

Voor deze immuuntherapie maken de onderzoekers gebruik van dendritische cellen, afweercellen die helpen bepalen of het lichaam iets moet aanvallen of juist niet. Bij de patiënten die meedoen aan de studie, worden enkele voorlopers van deze cellen uit het bloed gehaald. In het laboratorium passen wetenschappers deze voorlopers aan, zodat ze het afweerreactie  tegen insulineproducerende cellen kunnen afremmen.

Vervolgens krijgen de patiënten de bewerkte dendritische cellen terug via een injectie in de huid. Zo hopen de onderzoekers dat het afweersysteem minder agressief reageert en de insulineproducerende cellen met rust laat. Met als uiteindelijke doel dat patiënten hun insulineproducerende cellen langer behouden.

Veiligheid voorop

In deze fase van het onderzoek is het primaire doel om eerst de veiligheid van de therapie te testen bij de patiënten die de insulineproducerende cellen nog hebben. Aan de studie zullen in totaal tien T1D-patiënten deelnemen.

Eén van de voorwaarden om aan de studie mee te doen, is dat patiënten maximaal vijf jaar geleden de diagnose T1D hebben gekregen. Deze patiënten maken vaak zelf nog insuline aan. Voor deze studie is dat belangrijk, omdat de onderzoekers zo kunnen meten wat het effect van de therapie is op de insulineproductie.

Belangrijke stap

De studie staat onder leiding van dr. Tanja Nikolic en prof. dr. Jaap Jan Zwaginga. De behandelmethode is bedacht en ontwikkeld door prof. dr. Bart Roep en dr. Nikolic. Zij hebben samen met Zwaginga de eerste onderzoeksfase van de therapie ook uitgevoerd.

Nikolic: “Ondertussen is de behandelfase voor de eerste patiënt afgerond. Deze patiënt heeft tot nu toe geen klachten gehad. We zullen de patiënt nog twee jaar blijven volgen om de veiligheid en de diabetescontrole te monitoren.”

Als de therapie bij alle tien patiënten veilig blijkt, volgt onderzoek naar de werkzaamheid van deze behandeling in steeds grotere groepen patiënten. Het kan daarom nog jaren duren voordat deze therapie buiten het wetenschappelijk onderzoek beschikbaar wordt. Wel kan deze studie gezien worden als een belangrijke stap op weg naar genezing van T1D.

Cure One: werken aan genezing

In het vorig jaar opgerichte onderzoekscentrum voor T1D, Cure One, worden methoden ontwikkeld en getest die niet blijven steken in symptoombestrijding, maar zijn gericht op genezing.

In Nederland leven minstens 100.000 mensen met T1D. Achter dat getal schuilen evenzoveel levens die dagelijks in het teken staan van meten, spuiten en rekenen. Cure One is ontstaan vanuit de overtuiging dat dit anders kan en móét. Niet ooit, maar zo snel mogelijk.

Cure One is een initiatief en samenwerkingsverband van Stichting Diabetes Onderzoek Nederland (DON) en het LUMC. Samen bouwen zij aan een plek waar fundamenteel onderzoek en klinische toepassing elkaar ontmoeten.

Deze klinische trial wordt mede gefinancierd door het Helmsley Charitable Trust in New York.