Grote EU-subsidie voor behandelen osteogenesis imperfecta in baarmoeder

12 oktober 2015• PERSBERICHT

De Europese Unie stelt 6,6 miljoen euro beschikbaar voor onderzoek naar het behandelen van osteogenesis imperfecta vóór de geboorte. De behandeling wordt de komende jaren getest bij 20 kinderen met de meest ernstige vorm van deze ‘brozebottenziekte’.

De Europese Unie stelt 6,6 miljoen euro beschikbaar voor onderzoek naar het behandelen van osteogenesis imperfecta vóór de geboorte. De behandeling wordt de komende jaren getest bij 20 kinderen met de meest ernstige vorm van deze ‘brozebottenziekte’. 

Kinderen met osteogenesis imperfecta groeien slecht en hunbotten breken makkelijk, soms al in de baarmoeder. “Er is nugeen goede behandeling voor, vertelt prof. Dick Oepkes, hoogleraar foetale therapie in het LUMC. “Soms worden stamcellen na de geboorte gegeven, maar de kans op afstoting is dan groot.” Osteogenesis imperfecta komt voor bij 1 op de 10.000 tot 20.000 pasgeborenen.      

Oepkes wil osteogenesis imperfecta (OI) al in de baarmoeder gaan behandelen met mesenchymale stamcellen. “Voor de geboorte is het afweersysteem nog niet rijp en daardoor zullen de stamcellen niet worden afgestoten”, aldus Oepkes. Als de behandeling aanslaat kan deze na de geboorte worden voortgezet met dezelfde stamcellen. Dat is waarschijnlijk nodig omdat één behandeling onvoldoende is.

Stamcellen via de navelstreng

In dit onderzoek wordt de behandeling getest bij kinderen met de meest ernstige vormen van de aandoening (type 3 en 4). Nu overlijden zij soms al in de baarmoeder. De stamcellen worden in de navelstreng ingespoten en zijn afkomstig van foetale levers die overblijven na abortus in Zweden. Het onderzoek heeft een subsidie van 6,6 miljoen euro toegekend gekregen via het Horizon 2020 programma. In de studie wordt samenwerkt met onder andere de afdeling immunohematologie LUMC (prof. Wim Fibbe en prof. Jaap Jan Zwaginga), het kinderorthopediecentrum van het UMC Utrecht, University College London en het Karolinska Institute in Zweden, dat de studie coördineert.

Minder botbreuken

“We willen de komende drie jaar twintig foetussen met OI behandelen en hen na de geboorte twee jaar volgen. Daarbij vergelijken we hun ontwikkeling met die van kinderen die niet al in de baarmoeder zijn behandeld, bijvoorbeeld omdat de ziekte te laat ontdekt is. We verwachten niet dat de kinderen helemaal genezen, maar wel dat ze aanzienlijk minder botbreuken hebben, beter groeien en minder pijn hebben”, aldus Oepkes, projectleider van het Nederlandse deel van de studie.

“Als het principe van foetale stamceltherapie werkt, kunnen we dat ook voor andere ziektes gebruiken. Ons doel  is om veel aangeboren ziektes al in de baarmoeder met stamcellen te behandelen, zoals taaislijmziekte, bloedziektes als thalassemie en sikkelcelanemie en immunologische stoornissen”, aldus Oepkes. Wat hierbij helpt is dat steeds meer ziektes vroeg kunnen worden opgespoord met echografisch onderzoek en genetische testen.

Foetale therapie

Het LUMC is het landelijk centrum voor foetale therapie in Nederland. Het LUMC behandelt onder meer foetussen met hartritmestoornissen, tweelingen met het tweelingtransfusiesyndroom en foetussen met ernstige bloedarmoede.

 

Wilt u op de hoogte blijven van de laatste ontwikkelingen bij het LUMC?
Abonneer u dan op onze tweewekelijkse nieuwsbrief of neem een abonnement op het LUMC Magazine.