Nieuws over HCHWA-D

Veiligheid en effect van Edaravone bij HCHWA-D patiënten nog niet onderzocht

Er is de laatste tijd veel belangstelling voor het middel Edaravone als mogelijke behandeling voor HCHWA-D. Dit geneesmiddel is sinds 2001 goedgekeurd in Japan voor de acute behandeling van patiënten met een herseninfarct (afsluiting van een bloedvat door een stolsel, met als gevolg te weinig bloedtoevoer naar de hersenen). Dat het middel in Japan is goedgekeurd wil nog niet zeggen dat het ook werkzaam is. Kwalitatief goede studies met grote groepen patiënten met een herseninfarct zijn in Japan nog niet gedaan. Op dit moment is een fase III studie gaande in Japan voor de behandeling van de ziekte Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS), een progressieve zenuw/spierziekte die niet gepaard gaat met beroertes. Bij een fase III onderzoek wordt de actieve stof gedurende een langere periode toegediend aan een groot aantal patiënten. De actieve stof wordt gecontroleerd op bijwerkingen, en het effect op de ziekte wordt vergeleken met een bestaande behandeling of een placebo (niet-werkzaam middel). Bij HCHWA-D is er bijna altijd sprake van een bloeding (geknapt bloedvat) in plaats van een herseninfarct, er is geen sprake van een zenuw/spierziekte. Het middel is dus nog niet getest bij patiënten met vergelijkbare ziekteverschijnselen als HCHWA-D.

In zijn huidige vorm is Edaravone niet goedgekeurd voor gebruik buiten Japan. Bovendien moet de huidige formulering intraveneus (via een injectie in een bloedvat) worden toegediend. Er wordt gewerkt aan de ontwikkeling van een orale toedieningsvorm (in pilvorm). Deze orale toedieningsvorm wordt momenteel op zijn werkzaamheid getest in een zogenaamde fase I studie. Dat wil zeggen dat de verdraagbaarheid van de actieve stof in een beperkt aantal proefpersonen wordt onderzocht, dit zijn meestal gezonde vrijwilligers, soms zijn het patiënten. Er wordt gekeken hoe het middel werkt in het lichaam, hoe het wordt omgezet en uitgescheiden.

Het werkingsmechanisme van Edaravone is gebaseerd op de anti-oxidatieve eigenschappen van dit medicijn.  Bij een herseninfarct en hersenbloeding ontstaan zuurstofradicalen (oxidatieve stress) die schadelijk zijn voor hersencellen en de hersenschade kunnen verergeren. Edaravone zou deze zuurstofverbindingen neutraliseren en daarmee oxidatieve stress verminderen. Er zijn aanwijzingen dat oxidatieve stress ook een rol speelt bij ALS.  Bij HCHWA-D is echter nog vrijwel geen onderzoek gedaan naar de rol van oxidatieve stress, zeker niet bij patiënten. 

Het traject voor Edaravone, en voor andere mogelijke therapieën voor HCHWA-D, is dat eerst onderzocht wordt in hoeverre dit medicijn aansluit bij het ziekteproces van HCHWA-D. Dat wil zeggen dat eerst onderzocht moet worden in hoeverre oxidatieve stress daadwerkelijk een rol heeft in het ziekteproces. Daarnaast moet de orale toedieningsvorm worden getest op veiligheid en vervolgens worden goedgekeurd voor gebruik door patiënten. Op dit moment kunnen daarom nog geen klinische studies met Edaravone bij patiënten met HCHWA-D gestart worden.